渐冻症女孩求助蔡磊，蔡磊回应无力救助，女孩曾被其鼓励

在年轻生命，于罕见病面前，呈现出的那种无力，以及所面临的挣扎状况之下，我们要怎样，为希望，去开启一条，现实的通路呢？

药物临床试验的伦理困境

陈静雯所经历的状况凸显出了在药物临床研究里一个普遍存在着的难办问题，保护受试者安全以及数据科学性致使试验方案严格设定入组标准，通常把病情过重或者进展太快的患者排除在外，从科学层面来看这是合理的但客观地却将最为急需获得帮助的危重病人阻拦在了门外 。

这般“科学”跟“人道”的矛盾，于罕见病范畴特别尖锐突出。患者数量少，病情的异质性显著，像陈静雯那般快速恶化的情形，常常没来得及等到契合入组条件的时机。这便造就了一个残酷的状况：有药能够试验，然而入组之门却不存在。研究者得在严谨的科研逻辑跟急切的生命诉求之间寻觅艰难的平衡点。

天价治疗费用的现实阻隔

绝大多数家庭眼里，蔡磊提到的开销达一百四十万元的进口药物，那可是天文数字。罕见病药物因研发成本高，患者群体小，药价很难降下来。哪怕药物被证实有效，可及性几乎为零，救命药成了“橱窗里的展品”。

高昂费用的背后，存在着医疗体系面临的挑战，也存在着社会保障面临的挑战。商业保险一般会把此类罕见病列为免责条款，基本医保目录的纳入，尚需冗长的论证过程，并且还需漫长的谈判过程。患者家庭在承受疾病带来的痛苦之际，更背负着巨大的经济绝望之感，不少家庭最终陷入那种“人财两空”的境地之中。

晚期患者的医疗支持缺失

在疾病步入终末期之际，像陈静雯这般已丧失说话能力、身形极为消瘦的患者，其医疗需求由“治疗”转变为“支持与护理”。可是，当下针对渐冻症这类神经退行性疾病晚期患者的专业护理资源极为稀少，且更加欠缺系统性的居家护理指导。

这表明，照料的重任差不多全然落在欠缺专业知识的亲属身上，亲属眼睁睁看着亲人身体机能逐步丧失却毫无办法可想，会滋生极为严重的无助之感以及心理创伤，构建能够推广、可以负担得起的家庭护理支持体系，对于提升患者生命最后阶段的质量，减轻家庭负担，有着至关重要的意义。

罕见病药物研发的投资困局

蔡磊指出，关乎其基因亚型的患者数量稀少，相关药物研发在历经三年的时间里，未曾获取到任何投资。这一情况揭示出了罕见病药物研发存在的核心矛盾：研发过程所需投入的资金极为高昂，然而所能得到的市场回报预期却十分微薄，二者难以达成匹配，在这种情形下，市场机制常常会出现失灵的状况。

资本会天然地流向那种患者基数大，且回报速度更快的领域，对于患者总数也许仅仅只有数千，甚至可能只有数百的罕见病来说，药企和投资机构会望而却步，这就需要政策进行引导，以及创新模式，像是借助税收优惠、市场独占期延长、政府基金直接资助等方式，以此激励针对“超罕见病”的研发投入。

患者与家属的心理重压

在陈静雯发出的求助里面，能实实在在体悟到受疾病影响而产生的心理折磨，她讲了母亲内心的自责，还有自身所承受的痛苦，这样的情绪困扰比肉体上的痛苦要厉害得多，疾病不光让身体处于一种停滞状态，还慢慢把患者以及家庭对未来的希望给冰封住了。

患有罕见病的患者面临着那种“被选择”情况所带来的困惑以及内心深处的不甘，家属也承受着照护方面的压力，还有来自经济和精神上的双重煎熬，他们需要专业的、及时的心理干预以及社会支持，然而目前这类服务基本上处于空白状态。社会一定要认识到，对于支持罕见病家庭而言，心理援助和医疗援助有着同等重要的地位 。

科技与协作带来的新可能

前路虽艰难，却并非无曙光焉。蔡磊团队谋划搭建科研AI大脑，其目的在于借人工智能之力加速病理研究及药物筛选。借助大数据分析，有可能发觉新的治疗靶点或者老药新用的契机。

另一条路径是更宽泛的科研合作加数据共享，冲破机构以及地域构成的壁垒，融汇全面分散于全球的患者数据跟研究成果，如此会极大地提高科研效率，与此同时，促使患者登记系统得以构建，为临床试验较快找寻到契合受试对象提供可行性，使得下一回的“陈静雯”能够早一些被发现。

面对着陈静雯所处的那种困境，再加上蔡磊所展现出的那份坚持，你觉得社会、企业以及我们每一个人，能够去做哪些具备具体性且实在的事情，以此来切实改善罕见病患者的那种处境呢？